La terapia innovadora dirigida a STAT3 para tratar el carcinoma hepatocelular recibe la designación de vía rápida de la FDA

Recientemente, tvardi therapiutics anunció que su inhibidor oral de la pequeña molécula stat3, TTI - 101, ha obtenido la calificación de vía rápida de la administración de alimentos y medicamentos de Estados Unidos y puede usarse para tratar el carcinoma hepatocelular avanzado local recurrente / refractario, no resecable o metastásico (hcc).

El TTI - 101 es un inhibidor oral de la stat3 de moléculas pequeñas. La stat3 es una proteína reguladora clave que se ha considerado durante mucho tiempo como el principal objetivo de la oncología. El stat3 juega un papel clave en la patogénesis del HCC al promover la formación tumoral y la inmunosupresión del microambiente tumoral. Se espera que la inhibición de la transmisión de la señal stat3 tenga un efecto terapéutico sinérgico en las células cancerosas. En los ensayos preclínicos, el TTI - 101 mostró excelentes características farmacocinéticas, reduciendo los efectos de la Fosforilación py705 - stat3 y mostrando actividad anticancerígena en modelos animales de cáncer de cabeza y cuello, cáncer de pulmón, cáncer y cáncer.

▲ mecanismo de acción del TTI - 101 (fuente de la imagen: sitio web de tvardi therapiutics)

TTI-101 se está sometiendo al primer ensayo clínico humano de fase 1 en pacientes con tumores sólidos avanzados que han fallado todos los tratamientos. Hasta ahora, la monoterapia con TTI-101 ha demostrado una buena tolerabilidad y actividad clínica en una amplia gama de tumores, incluyendo múltiples respuestas objetivas radiológicas duraderas.

El estado de vía rápida de TTI-101 facilitará la revisión continua de los datos clínicos y, en última instancia, acortará el tiempo de revisión para la aplicación de TTI-101 para pacientes con HCC. Anteriormente, a TTI-101 se le ha concedido el estatus de fármaco huérfano para el tratamiento del carcinoma hepatocelular y la fibrosis pulmonar idiopática.

“Nos complace que la FDA haya otorgado la designación Fast Track a TTI-101 para el tratamiento del HCC”, dijo Imran Alibhai, MD, PhD, Director Ejecutivo de Tvardi. “Este es un reconocimiento de la seguridad y eficacia convincentes que vimos en nuestro ensayo de Fase 1 en pacientes con HCC de línea posterior. Esta designación Fast Track viene en un momento ideal ya que estamos a punto de comenzar a inscribir a pacientes en nuestro ensayo de canasta de HCC de Fase 2, que probará TTI-101 como monoterapia o en combinación con terapias aprobadas existentes en pacientes con HCC de primera, segunda y línea posterior”.

Referencias: [1] La FDA otorga la designación de vía rápida al TTI-101 de Tvardi Therapeutics para el carcinoma hepatocelular. Consultado el 19 de octubre de 2022, desde https://tvarditherapeutics.com/2022/10/19/fda-grants-fast-track-designation-to-tvardi-therapeutics-tti-101-for-hepatocellular-carcinoma/

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